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研究人员用新的基于端粒酶的基因治疗来治疗心

2019-05-10 18:53:57 新品研究165℃

  研究人员用新的基于端粒酶的基因治疗来治疗心肌梗死

  2014年12月18日

  酶端粒酶修复由衰老产生的细胞损伤,并已成功用于治疗以延长小鼠的寿命。现在已经观察到它也可以用于治疗与衰老过程有关的疾病。西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的研究人员首次通过设计一种非常具有创新性的策略来治疗心肌梗塞(端粒酶):一种仅在成年小鼠心脏中重新激活端粒酶基因的基因疗法,从而提高了这些基因治疗的存活率。心脏病发作后,动物减少了17%。

  ChristianBär和Bruno BernardesdeJesús,CNIO的Maria Blasco小组的研究人员,与CNIO生物技术计划的几个单位以及FátimaBosch(巴塞罗那自治大学)和Kai Wollert(德国汉诺威医学院)的团队一起工作。 。 “我们的工作表明,端粒酶的激活可以是预防心肌梗塞后心力衰竭的治疗策略,”这项研究的作者今天在Nature Communications上发表。

  “我们发现,在心肌梗塞后,表达端粒酶的心脏显示心脏扩张较少,心室功能较好,心脏病发作的疤痕较小;与对照动物相比,这些心脏事件与17%的存活率增加有关,“他们说。

  此外,一切都指向心肌细胞 - 负责心脏跳动的细胞 - 在端粒酶的心脏中再生,这是心脏病发作后治疗中长期寻找的目标。

   心肌的再生将抵抗心脏病发作导致的疤痕形成,这是一种阻碍心脏功能并增加心力衰竭可能性的坚硬组织。

  “治疗心肌梗塞和预防心力衰竭时心脏病学的目标之一是有效的心脏再生,但到目前为止,在这种意义上没有任何显着的进步,”解释作者。

  他们提醒我们,心力衰竭是世界上最常见的死亡和疾病原因,其主要危险因素之一 - 一般是心血管疾病 - 老化:这个过程不仅会导致心脏发生变化更容易失败,但它也降低了自我再生的能力。

  成人的基因治疗

  今天发表的研究是另一个研究的一部分,其中同一个CNIO集团在2012年开发了一种遗传技术,用于在成体生物体中重新引入端粒酶基因。然后证明,由于它们具有更新的合成端粒酶的能力,小鼠的寿命延长了40%。现在作者探讨了这样的假设,即如果端粒酶延缓衰老,它还可以对抗与衰老相关的疾病,如心脏病发作。

  相关故事在中国出生的基因编辑双胞胎可能已经改变了认知和记忆激活神经元的激活基因可以逆转雄性小鼠的抑郁症EZH2突变可以作为诊断不同类型癌症的标记物。端粒酶能够通过重建端粒来重置细胞的生物钟,蛋白质罩,保护染色体的末端。每次细胞分裂时端粒逐渐缩短,直到它们达到临界长度,此时它们不能发挥其保护功能。然后细胞停止分裂并老化。在全身水平,端粒缩短导致与衰老相关的疾病,包括小鼠和人类的心脏功能障碍。

  端粒酶可以防止端粒缩短,但在体内的绝大多数细胞中,它只能在出生前这样做;成人细胞,除了例外,不含端粒酶。

  该研究的作者用病毒基因之间含有端粒酶基因的修饰病毒接种成年小鼠,使成体细胞再次表达端粒酶。在2012年的开创性工作中,重新引入的端粒酶基因在整个身体中得到了完美的表达。但这一次,研究人员只感染了心脏,当他们确定动物在器官中表达端粒酶时,就会诱发心脏病发作。

  “这些结果表明,成年人心脏中端粒酶的激活有利于在患有急性心肌梗塞的模型小鼠中存活,这种效应与具有较长端粒的心肌细胞和与心脏保护相关的几种途径的激活相一致。再生,"作者总结。该研究提供了“基于激活端粒酶治疗慢性和急性心力衰竭的创新策略的发展的概念证明”,它开辟了治疗其他与年龄有关的疾病的新途径。

  这项研究的作者 - 在GregorioMarañón综合医院的心脏病学家弗朗西斯科·费尔南德斯 - 阿维莱斯的帮助下,希望很快能够在猪身上测试这种基因治疗作为人体试验的先前步骤。费尔南德斯 - 阿维莱斯说:“这项研究令人印象深刻,因为它的独创性和方法论,以及从临床角度来看完全具有破坏性,因为它打开了我们以前从未探索过治疗心脏病的大门。这有两个重要原因:它表明保存遗传信息的自然机制参与心肌保护和再生;它告诉我们,可以使用适用于患者的治疗方法重新激活这些机制。

  资料来源:Centro Nacional de Investigaciones Oncologicas(CNIO)

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